[Keynote Recherche] Guillaume Canaud : La médecine translationnelle au service des maladies rares : de la découverte au traitement

From a single patient to an US FDA approved drug – the story of a drug repositioning for a rare disease.

Le Pr Guillaume Canaud est néphrologue à l’Hôpital Necker – Enfants Malades, professeur à l’Université Paris Cité et chercheur à l’Inserm. Ayant plus de 100 publications à son actif, il a été récompensé par de nombreux prix pour ses découvertes (dont le Prix de l’Innovation Inserm 2024 et le Prix Galien) et a déposé plus de 15 brevets. Il est aujourd’hui une référence internationale en médecine translationnelle, qui fait le lien entre la recherche en laboratoire et les soins apportés aux patients.

Dans cette présentation en français, Guillaume Canaud présente les travaux de son équipe sur les syndromes de surcroissance asymétriques et retrace l’histoire profondément humaine d’un médicament ayant permis de sauver un patient en 2015 dans le cadre spécifique d’un essai accès compassionnel avec un médicament alors en cours de développement pour le cancer du sein, et depuis 2022 autorisé par l’autorité sanitaire américaine dans cette nouvelle indication de syndrome de surcroissance grâce à ses travaux, et enfin très récemment par les autorités sanitaires européennes.